Zdarzają się na świecie przypadki chorób o których medycyna nigdy nie słyszała i nie znaleziono na nie skutecznego lekarstwa. Niewielka ilość przypadków takich chorób sprawia, że trudno w ogóle myśleć o jakimkolwiek leczeniu. Właściwie to przy takich sytuacjach stosuje się wszystkie możliwe i znane sposoby, które mogą w jakiś sposób zadziałać na organizm chorego. Co prawda medycyna bardzo szybko się rozwija, jednak niewielka ilość chorych na niektóre choroby skutecznie ogranicza prace nad nowym lekiem. Największym problemem są tutaj finanse. Wielkie koncerny farmaceutyczne nie prowadzą badań nad takimi lekami ponieważ nie ma szans zarobienia na nich. Szkoda więc jest tutaj czasu i pieniędzy. Koszty są zbyt wysokie, dlatego wolą skierować swoje działania na tworzenie leków które pomogą milionom osób w innych chorobach. Przypadki rzadkich chorób, pozostaną tymi pojedynczymi, ponieważ nikt nie znajdzie na nie lekarstwa. Niezwykle ciężko jest więc pomóc rodzinom takich osób. Cały proces leczenia jest bardzo kosztowny, ponieważ wykorzystuje się w nim leki mające zadziałać an wiele innych chorób.